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博亚体育app官网入口_首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物!新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在美国监管遭遇挫折!

点击量: 401     作者: 博亚体育app官网入口     时间: 2022-03-14 08:30:20

首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物!新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在美国监管遭受挫折!
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来历:本站原创 2022-02-27 02:29

bardoxolone有潜力成为第一个医治Alport综合征的药物,2026年的发卖额将到达25亿美元。
Alport综合征-遗传性肾炎(图片来历:epainassist.com)2022年02月26日讯 /生物谷BIOON/ --Reata Pharma是一家临床阶段的生物制药公司,致力在经由过程触及细胞代谢和炎症调理的份子路子开辟立异疗法,用在医治严重或危和生命的疾病。近日,该公司公布,美国食物和药物治理局(FDA)已针对bardoxolone methyl(bardoxolone)的新药申请(NDA)发布了一封完全回应函(CRL)。bardoxolone用在医治由Alport综合征引发的慢性肾病(CKD)。今朝,还没有药物被核准用在医治Alport综合征引发的CKD。CRL意味着,FDA不克不及以今朝的情势核准NDA。按照审查,FDA得出结论,认为提交的数据不克不及证实bardoxolone在减缓Alport综合征患者肾功能损失和下降进展为肾衰竭的风险方面的有用性,要求供给更多的数据,以撑持bardoxolone的有用性和平安性。FDA的结论是基在FDA在简报中首要论述、并在2021年12月8日召开的血汗管和肾脏药物咨询委员会会议上会商的疗效和平安性问题。今朝,bardoxolone也正在接管欧盟和日本监管机构的审查。bardoxolone是一种逐日一次的、口服Nrf2激活剂。Nrf2是一种转录因子,可引诱恢复线粒体功能、削减氧化应激和按捺促炎旌旗灯号的多个份子通路,增进炎症的减退。在美国,bardoxolone被授与了医治Alport综合征和常染色体显性多囊肾病(ADPKD)的孤儿药资历(ODD);在欧盟,bardoxolone也被授与了医治Alport综合征的ODD。Alport综合征是一种遗传性肾炎,首要累和肾脏。该病是一种危和生命的疾病,还没有核准的疗法。假如取得核准,bardoxolone将成为第一个医治Alport综合征的疗法。按照医药市场调研机构EvaluatePharma在2021年年头发布的一份猜测陈述,bardoxolone上市后的初期发卖估计很少,但在2024年将敏捷到达重磅(10亿美元)地位,估计发卖额为11.2亿美元,2026年将进一步加快至25亿美元。bardoxolone methyl份子布局式(图片来历:adooq.com)bardoxolone的上市申请,基在CARDINAL 3期临床实验的疗效和平安性数据。这是一项双盲、抚慰剂对比、随机实验,在美国、欧洲、日本和Australia的年夜约50个研究地址招募了157名由Alport综合征引发的CKD患者。实验中,患者按1:1的比例随机分派,接管逐日1次口服bardoxolone或抚慰剂。研究第2年的首要终点是医治100周后估算的肾小球滤过率(eGFR)较基线程度的转变。要害次要终点是第104周(医治第2年最后一次给药后4周)时eGFR与基线程度的转变。成果显示:在第100周和第104周,采取eGFR测定,与抚慰剂组比拟,bardoxolone医治组患者的肾功能在统计学上有显著改良。在该研究中,bardoxolone耐受性杰出,其平安性与先前实验中不雅察到的类似。所陈述的不良事务(AE)通常是轻度至中度,与抚慰剂医治的患者比拟,bardoxolone医治的患者中最多见的不良事务是肌肉痉挛和转氨酶升高。Alport综合征是一种罕有的遗传性CKD,由编码IV型胶原的基因突变引发。IV型胶原是肾脏肾小球基底膜的首要布局成份。Alport综合征影响儿童和成人,患者的肾脏逐步掉去从血液中过滤废料的能力,这可能致使终末期肾病(ESKD),需要进行慢性透析医治或肾移植。在得了最严重疾病类型的患者中,25岁时透析率约为50%,40岁时透析率约为90%,60岁时透析率约为100%。按照Alport基金会(Alport Syndrome Foundation)的数据,Alport综合征影响美国约30000-60000人,今朝还没有药物被核准用在医治Alport综合征引发的CKD。除CARDINAL 3期研究外,bardoxolone今朝也在FALCON 3期研究中评估医治ADPKD患者、在MERLIN 2期研究中评估医治有快速进展风险的CKD患者。另外,日本药企协和麒麟(Kyowa Kirin)从Reata取得了bardoxolone授权,在本年7月在日本提交了医治Alport综合征的申请。当前,协和麒麟也正在AYAME 3期研究中评估bardoxolone医治糖尿病肾病(DKD)。截至今朝,bardoxolone在医治由ADPKD、IgA肾病、局灶节段性肾小球硬化、1型糖尿病引发的CKD患者中的2期研究已取得了积极成果。(生物谷Bioon.com)原文出处:Reata Pharmaceuticals Receives Complete Response Letter From The FDA for Bardoxolone for the Treatment of Patients with Chronic Kidney Disease Caused by Alport Syndrome

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